Manchette française

 

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1. Notions essentielles :

La preuve pour la médecine factuelle, ou médecine fondée sur les résultats, comprend toutes les données recueillies dans le cadre de la recherche, laquelle utilise une variété de méthodologies. Vous apprendrez « l’évaluation critique de la documentation » et l’évaluation de la qualité d’une méthodologie de recherche est au cœur de cette approche.

Différentes méthodologies de recherche recueillent des données de qualité différente. Nous tentons évidemment d’utiliser la meilleure méthodologie possible, mais cela n’est pas toujours pratique ou acceptable du point de vue moral (on ne peut pas mener une expérience exposant des gens à des substances dangereuses en vue de déterminer ses effets). Il faut donc comprendre les points forts et les restrictions de chaque type de méthodologie, tel qu’appliqué à un objectif de recherche en particulier. Les objectifs dont nous tiendrons compte comprennent (1) la description de la prévalence des problèmes de santé; (2) la détermination des causes de problèmes de santé (recherche étiologique) et (3) l’évaluation de la thérapie, y compris du traitement et de la prévention.  

Types de méthodologie

Commencer par apporter une distinction entre les études par observation et les études expérimentales

Dessins d'étude: observationnelles et expérimentales

Dans les études par observation, le chercheur observe et recueille systématiquement l’information, sans essayer de changer les gens (animaux ou réactifs) en observation. Par opposition, dans les études expérimentales, le chercheur intervient pour modifier quelque chose (p. ex. administrer un médicament à quelques patients), pour ensuite observer ce qui se produit. Dans une étude par observation, il n’y a aucune forme d’intervention.  

Exemples d’études par observation :

Exemples d’expérience :

Quand faites-vous une étude par observation?

 

Méthodologies d’études par observation :

Quels sont les types d’études par observation? Il en existe beaucoup, mais vous devez connaître les trois principaux :

3 types d'étude observationnelle: sondages, cas-témoin et cohortes.

Études transversales. Exemple : quelle est la prévalence du diabète dans cette communauté?  Ici, vous prélevez un échantillon aléatoire de gens et vous consignez systématiquement des données sur leur santé. Vous pouvez également comparer les diabétiques et les non-diabétiques en comparant certaines de leurs caractéristiques (telles que l’embonpoint) qui peuvent être associées à la maladie. Puisque vous ne pouvez déterminer de façon certaine le problème qui s’est manifesté en premier, soit le diabète ou l’embonpoint, cette méthodologie se révèle très faible pour tirer des conclusions sur les causes.  

Études des cohortes, ou encore études « longitudinales » ou « prospectives ». Ce sont des études qui ressemblent à des enquêtes, mais elles sont menées au fil du temps, permettant ainsi d’analyser les changements et d’établir leur ordre chronologique. Il est donc possible de s’en servir pour étudier les causes. Ainsi, vous pourriez sélectionner un échantillonnage de gens au hasard (ex. : étudiants en médecine) qui ne sont pas atteints de la maladie qui vous intéresse, puis recueillir de l’information sur le facteur faisant partie de l’hypothèse que vous avez élaborée comme pouvant être la cause de la maladie. Peut-être voulez-vous déterminer si l’utilisation d’un téléphone cellulaire cause le cancer du cerveau. Alors, recueillez des données sur le nombre de minutes où chaque étudiant utilise son téléphone cellulaire chaque semaine (vous pourriez obtenir la permission de consulter les factures que leur envoie leur compagnie de téléphone), puis colligez ces données au cours d’une longue période de temps, pour éventuellement identifier plusieurs parmi ces personnes qui vont subir un cancer du cerveau. Vous pourriez ensuite déterminer si les cas de cancer du cerveau étaient plus élevés chez les personnes qui utilisaient leur cellulaire plus fréquemment. En termes techniques, vous calculez l’incidence du cancer parmi ceux qui utilisent leur cellulaire plus fréquemment qu’un niveau d'usage prédéterminé, pour ensuite comparer cette incidence à celui chez les autres personnes. Vous pourriez ainsi calculer le risque relatif.

Les avantages de cette méthodologie permettent de déterminer que l’utilisation du téléphone précède le cancer, en plus de favoriser une collecte exacte de données sur l’exposition (« exposition » = leur utilisation des téléphones). Cette méthodologie présente quand même quelques problèmes. Le cancer du cerveau est rare, de sorte que vous aurez besoin d’une cohorte très vaste d’étudiants avec qui vous devrez garder contact pendant très longtemps. Vous allez probablement mourir d’ennui à attendre les résultats. Nous avons besoin d’une solution plus rapide.

Lien au diagramme en ppt d’une étude des cohortes (en anglais).

Question d’auto-contrôle : étude des cohortes
  Pouvez-vous éstimer la prévalence par la voie d’une étude des cohortes?

Oui

Dans l’ensemble, « Oui » n’est pas une bonne réponse.

Lorsqu’une étude des cohortes est conçue pour déterminer les facteurs de causalité d’une maladie, vous commencez par choisir un échantillonnage de gens qui n’ont pas la maladie (prévalence = zéro). Vous les suivriez ensuite au fil du temps. Des cas nouveaux surgiraient et vous donneraient une estimation de la prévalence.

En revanche, puisque vous avez omis les cas existants au début de l’étude, votre estimation de la prévalence serait faussée – elle sera trop faible. L’exception serait si vous suiviez les gens pendant longtemps et que la maladie tuait rapidement, de sorte qu’aucun de vos cas initiaux n’aurait survécu de toute façon.

Non

C’est la bonne réponse. Il y a néanmoins un truc …

Lorsqu’une étude des cohortes est conçue pour déterminer les facteurs de causalité d’une maladie, vous commenceriez par choisir un échantillonnage de gens qui n’ont pas la maladie (prévalence = zéro).

Au cours du suivi, des cas nouveaux vont surgir et vont devenir des cas prévalents, mais puisque vous avez omis ceux qui avaient la maladie dans les données de base, cela constituerait un sous-estimé systématique. L’exception serait si la maladie tuait rapidement et si vous suiviez les gens pendant tellement longtemps qu’aucun de vos cas initiaux ne serait plus vivant.

 

Étude « cas-témoins » .  Cette catégorie est plus pratique, mais comporte d’autres désavantages. Il s’agit d’une étude de type « rétrospectif », ce qui signifie que, comme un détective, vous commencez à la fin, avec la maladie, puis vous remontez dans le temps, en cherchant les causes possibles. Dans notre exemple, vous pourriez identifier un groupe de patients atteints du cancer du cerveau (ils deviendraient vos cas dans le contraste « cas-témoins »). Ensuite, vous auriez à former un groupe témoin non atteint du cancer du cerveau. [Détail technique : En réalité, le choix du groupe témoin est délicat : devriez-vous choisir des patients atteints d’autres types de cancer ou des patients en santé, ou encore former un groupe composé des deux?] Vous devez par la suite recueillir de l’information sur leur utilisation antérieure des cellulaires, en remontant le plus loin possible. Vous pourriez, encore une fois, recueillir ces données sur leur « exposition » à partir de leurs factures de téléphone. L’hypothèse stipulerait que l’utilisation du téléphone serait considérablement plus élevée chez les patients atteints du cancer du cerveau que chez ceux du groupe témoin. Après la collecte de données, vous pourriez vérifier à quel point les données cadrent avec votre hypothèse à l’aide d’un test statistique.

Un des avantages vient du fait que l’exécution d’une étude cas-témoins est plus rapide et plus économique que celle d’une étude des cohortes. En revanche, la collecte d’information dont vous avez besoin sur les expositions passées peut s’avérer difficile. D’autres différences peuvent exister entre ces deux groupes de personnes, non seulement l’utilisation du téléphone cellulaire, qui pourrait causer le cancer. Il arrive en outre parfois d’avoir de la difficulté à discerner ce qui s’est manifesté en premier : la maladie ou l’exposition à celle-ci (la loi de rétrospection : « On ne peut déterminer dans quelle direction le train est allé simplement en observant le rail »).

Au lieu d’un risque relatif, vous devez utiliser un paramètre appelé un « ratio d’incidence approché » pour évaluer le rapport entre le cancer et l’utilisation du téléphone. Soulignons que la méthodologie de l’étude cas-témoins ne permet pas de calculer l’ incidence de cancer (parce que les cas-témoins avaient déjà le cancer quand vous avez commencé votre étude), ce qui affaiblit votre analyse. Vous ne pouvez pas non plus calculer la prévalence, parce c'est vous qui a choisi le nombre de cas et le nombre de témoins, ce qui détermine la prévalence apparente dans l’étude. Néanmoins, les études cas-témoins sont utilisées très fréquemment, parce qu’elles sont beaucoup plus pratiques pour étudier les causes des maladies chroniques.

Un des problèmes avec ce genre les études cas-témoin vient du fait que les cas et les témoins peuvent varier sur de nombreux facteurs (comme l’âge, le sexe et la richesse) que vous n’avez peut-être pas songé à inclure parmi les causes éventuelles. Pour rehausser la comparabilité entre les deux groupes et ainsi éviter la confusion, on pourrait procéder à un appariement des cas au groupe témoin en fonction de l’âge et du sexe. Alors, vous verrez des références à des études cas-témoins « appariées » et « non appariées ». Lien pour plus d’information sur la confusion.
Lien au diagramme en ppt d’une étude cas-témoins

Question d’auto-contrôle : étude cas-témoins
 

On dit que vous ne pouvez évaluer la prévalence à partir d’une étude cas-témoins.
Expliquez-en la raison dans vos propres mots pourquoi ce serait le cas.

Cliquer pour voir une réponse

Vous ne pouvez pas effectuer d’estimation de prévalence à partir d’une étude cas-témoin parce que la prévalence dépend entièrement de la méthodologie de votre étude.

Ainsi, vous pouvez choisir (disons) 50 cas et 50 cas-témoins. Prévalence? 50 %.

Ou encore, si vous prévoyez beaucoup de variabilité chez le groupe témoin, vous pourriez alors ajouter d’autres personnes (disons 100) à votre groupe-témoin. Alors, quelle est la prévalence maintenant? 50 / 150 = 33 %.

On peut donc dire que la prévalence apparente dépend entièrement de la façon que vous configurez l’étude : elle est arbitraire.

 

Études expérimentales :

Etudes expérimentales

Essai contrôlé aléatoire (ECA) ou « essai clinique aléatoire » : forme le pivot des études médicales expérimentales habituellement utilisées dans la mise à l’essai de nouveaux médicaments et traitements. 

 

Dessin de l'essai randomisé

Question d’auto-contrôle : essais cliniques aléatoires
 

Vrai ou faux?

Un essai clinique aléatoire commence avec un échantillon aléatoire de la population ciblée.

Vrai

Désolé, ce n’est pas une bonne réponse.

Le caractère « aléatoire » des ECA ne fait pas allusion à la façon dont l’échantillonnage est fait, mais plutôt à l’attribution des gens au groupe expérimental ou au groupe témoin. Ce n’est pas un échantillonnage aléatoire, mais une attribution aléatoire au groupe expérimental ou témoin.

L’échantillonnage réel utilisé dans le cadre de l’expérience peut être choisi de n’importe quelle façon choisie par l’expérimentateur et peut même ne pas être représentatif du tout, ce qui limitera la valeur de l’étude, car il ne peut y avoir généralisation des résultats à d’autres groupes.

Faux

Très bien!

Le caractère « aléatoire » des ECA ne fait pas allusion à la façon dont l’échantillonnage est fait, mais plutôt à l’attribution des gens au groupe expérimental ou au groupe témoin. En fait, l’échantillonnage peut ne pas être choisi au hasard du tout, de sorte qu’il n’est pas représentatif, bien qu’il limitera la valeur de l’étude, car il ne peut y avoir généralisation des résultats à d’autres groupes.

 

2. Bon à savoir :

Modèles quasi expérimentaux :

Finalement, on retrouve une catégorie d’études entre les études par observation et les véritables études expérimentales : on les appelle les « modèles quasi expérimentaux». Ces modèles comprennent une intervention, mais celle-ci n’est pas entièrement planifiée par la personne qui effectue la recherche. Prenons l’exemple d’une étude sur les répercussions découlant du retrait des services ophtalmologiques de la grille de facturation du RAMO : a-t-on enregistré une diminution dans le nombre d’examens de la vue après ce changement? Une étude quasi expérimentale pourrait consigner le nombre d’examens de la vue pratiqué par mille personnes au fil des ans, jusqu’à la modification de la politique, puis comparer le profil avec celui qui apparaîtra par la suite. Il s’agit d’une étude par observation de même qu’une intervention, même si ce n’est pas l’expérimentateur qui a décidé ni quand et comment le changement serait apporté, ni les personnes qui le subiraient. Les quasi expériences ne comprennent en général pas d’attribution aléatoire. Une « expérience naturelle » est similaire, mais fait allusion à des événements qui se produisent naturellement (p. ex. une étude sur la santé mentale suite à un tremblement de terre). olved. A "natural experiment" is similar, but refers to naturally occurring events (e.g., a study of mental health following an earthquake).

Sommaire des méthodologies, illustrant les avantages et les désavantages de chacune :
Sommaire des avantages et limites de chaque dessin d'étude


Liens . On peut trouver des antécédents d’essais contrôlés sur le site Web du Royal College of Physicians of Edinburgh. Ce site contient également des photocopies d’anciens textes médicaux discutant des meilleures façons d’éviter le scorbut, les éruptions cutanées et autres maladies aussi merveilleuses. Le British Medical Journal a consacré un numéro à l’ECA en 1998.

Efficacité statistique des méthodologies
Sécurité des patients et erreurs médicales

Autres liens : Notions élémentaires sur l’Analyse multivariable pour les lecteurs d’articles médicaux.
Cancer Research UK - revue des méthodologies.